In vivo
Se introduce directamente en el organismo del paciente el vector que contiene los genes deseados.
Estos actúan como fármacos al interaccionar con células específicas del cuerpo y transferirle su contenido genético.
Ex vivo
Se extraen células del paciente con genes defectuosos y, en el laboratorio, a través de vectores se les transfieren los genes deseados.
Finalmente, las células transformadas se introducen de nuevo en el paciente.